Quelle est la différence entre l'efficacité et l'efficacité pour déterminer le bénéfice de la thérapie «A» à la condition «B»?

Le contexte de cette question s'inscrit dans un cadre de santé c'est-à-dire en examinant une ou plusieurs thérapies dans le traitement d'une condition. Il semble que même des chercheurs très respectés confondent les termes efficacité et efficacité , en utilisant les termes de manière interchangeable.

• Comment penser l'efficacité par rapport à l'efficacité d'une manière qui peut aider à éliminer la confusion?
• Quel type de plans d'étude serait le plus approprié pour déterminer les deux types de résultats?
• Existe-t-il des publications, des livres ou des dictionnaires Web faisant autorité qui pourraient m'aider?

Je ne suis pas un spécialiste de ce domaine dans les études épidémiologiques, mais il me semble que l' efficacité a à voir avec l'effet observé dans un cadre contrôlé, comme un essai contrôlé randomisé, alors que l' efficacité a plus à voir avec une plus large gamme de résultats ou des facteurs environnementaux (potentiellement non observés ou non manipulés dans l'ECR), il a donc une portée plus large. Au moins, j'ai souvent entendu parler d' études de rentabilité en pharmacoéconomie et d'efficacité du traitement (par exemple, en comparant deux bras de traitement).

Citant cet article Efficacité, efficacité, efficience ,

• l'efficacité est «la mesure dans laquelle un médicament a la capacité de produire l'effet escompté dans des circonstances idéales, comme dans un essai clinique randomisé»
• l'efficacité est «la mesure dans laquelle un médicament atteint l'effet escompté dans le contexte clinique habituel»

Quant aux autres références, je suggérerais de commencer par les pièges des essais cliniques randomisés multisites d'efficacité et d'efficacité de Helena C Kraemer ( Schizophrenia Bulletin 26 (3), 2000), et les références qui y sont contenues. Par exemple, il est lu que «l'efficacité et l'efficacité sont des extrêmes opposés sur un continuum multidimensionnel complexe de prise de décision dans la conception de la recherche».

Remarque

En revenant de la 13e conférence européenne de l' ISPOR , j'ai entendu que la Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques ( EFPIA ) considère qu'il y a maintenant accord sur les définitions suivantes:

• l'efficacité relative peut être définie comme la mesure dans laquelle une intervention fait plus de bien que de mal, dans des circonstances idéales, par rapport à une ou plusieurs interventions alternatives;
• l'efficacité relative peut être définie comme la mesure dans laquelle une intervention fait plus de bien que de mal par rapport à une ou plusieurs alternatives pour atteindre les résultats souhaités lorsqu'elle est fournie dans les circonstances habituelles de la pratique des soins de santé.

Un dictionnaire standard, mais pas entièrement en ligne, est le Dictionary of Epidemiology parrainé par l' International Epidemiological Association . La dernière édition est la cinquième, mais la quatrième édition semble être la dernière partiellement disponible en ligne via Amazon . Vous voulez regarder p57-8. Il dit que cette distinction entre efficacité, efficacité et efficience est due à Archie Cochrane dans son livre de 1972 Efficacité et efficience: réflexions aléatoires sur les services de santé , dont une grande partie est disponible sur Google Books .

Je ne citerai pas trop de ce qui précède pour éviter de violer le droit d'auteur. Je noterai seulement que bien que le dictionnaire indique, "idéalement, la détermination de l'efficacité est basée sur les résultats d'un essai contrôlé randomisé" (mes italiques), vous avez besoin de méthodes d'estimation des variables instrumentales pour déterminer l'efficacité en cas de non-conformité substantielle.

Ces termes ne peuvent pas être échangés et ont une signification spécifique.

L'efficacité est la capacité d'une intervention à avoir des effets sur un marqueur spécifique par rapport à une condition sans qu'elle soit nécessairement pertinente pour les patients. L'étude est réalisée dans des conditions hautement contrôlées avec des participants hautement conformes. Les essais cliniques qui évaluent l'efficacité sont également appelés essais explicatifs ou essais cliniques de phase I ou II.

L'efficacité est la capacité d'une intervention à avoir un effet significatif sur les patients dans des conditions cliniques normales. Les essais cliniques mesurant l'efficacité sont également appelés essais pragmatiques ou essais cliniques de phase III ou IV.

Un endroit où j'ai vu cela se produire est dans les discussions sur l'utilisation de l'analyse «d'intention de traiter» par rapport à une analyse qui tente d'obtenir «l'efficacité» d'un traitement dans des expériences avec une observance imparfaite. Voir l'article Wikipédia sur "l'intention de traiter" ( lien ), qui comprend quelques références.

Dans un essai de contrôle randomisé standard avec non-conformité, l'intention de traiter l'estimation n'examine que la différence entre celles assignées au traitement et au contrôle. Cependant, la non-conformité signifie que certaines personnes qui ont été affectées à un traitement peuvent ne pas l'avoir réellement suivi, et certaines affectées au groupe témoin peuvent avoir effectivement reçu le traitement. Dans l'affirmative, l'intention de traiter l'estimation peut sous-estimer l'effet moyen du traitement qui serait obtenu si tous les membres de la population étudiée prenaient effectivement le traitement.

Lorsque ce type de non-conformité est présent, l'analyste doit prendre une décision. Elle pourrait décider de simplement faire l'intention de traiter l'analyse, en la justifiant en disant que dans le monde réel, nous ne pouvons pas contrôler la conformité, et donc l'intention de traiter l'analyse est plus "réaliste" comme une estimation de ce qui se passerait si ce traitement était approuvé pour une utilisation clinique. J'ai vu cela comme une analyse de «l'efficacité» d'un traitement. Ou, elle peut utiliser une sorte de méthode d'adaptation pour essayer de comprendre en quoi les personnes qui ont effectivement suivi le traitement diffèrent de celles qui ne l'ont pas fait. Elle pourrait justifier cela en disant que ce que nous voulons vraiment savoir, c'est «l'efficacité» biologique (dans le cas d'un essai médical) du traitement, et pour ce faire,

La question pour une analyse de l'efficacité biologique est, quel "type de méthode d'ajustement" est valable? L'état actuel de la technique, si je comprends bien, consiste à considérer une expérience de non-conformité comme un problème de variables instrumentales, à la Angrist, Imbens et Rubin (1996) ( lien fermé ), ou, plus généralement, à voir le problème en termes de "stratification de principe", à la Frangakis et Rubin (2002) ( lien fermé). En tant que telle, la randomisation sert d'instrument qui identifie de manière non paramétrique les effets d '"efficacité" pour au moins certaines sous-populations --- à savoir, ceux qui se conformeraient à leur traitement ou affectation de contrôle. Au-delà de cela, on pourrait imposer un modèle plus strict afin d'identifier les effets d'efficacité, mais alors on peut se demander pourquoi vous avez pris la peine de faire une expérience randomisée en premier lieu?

L'efficacité concerne les résultats d'un programme de soins de santé donné dans un cadre bien défini, comme un essai clinique radomisé (ECR), où les patiens sont similaires dans toutes les covariables, mais les traitements auxquels ils sont randomisés. L'efficacité est liée à la notion de validité interne: généralement un ECR a une validité interne élevée, puisque le protocole de l'étude exclut au recrutement les patients présentant des comorbidités particulières et inclut toutes les procédures subies par les patients.

L'efficacité concerne la pratique clinique normale (en tant que voyant secondaire, il manque toujours une définition de la pratique clinique normale, comme c'est souvent le cas lorsqu'une qualification qualitative entre dans un cadre quantitatif, comme l'épidémiologie ou la biostatistique). Dans la pratique clinique normale, les patients peuvent être peu conformes à la thérapie prescrite, avoir des tonnes de comorbidités, ne pas changer leur mode de vie, continuer à fumer ou à manger de la malbouffe; toutes ces caractéristiques sont susceptibles de réduire l'efficacité sur l'état de santé des patients dans un ECR. L'efficacité est liée à la notion de validité externe, en ce sens qu'elle fait référence aux patients visités par les médecins dans leur pratique quotidienne. En termes de politiques publiques visant les secteurs de la santé, l'efficacité est jugée plus importante que l'efficacité, en ce sens qu'elle reflète ce qui se passe dans le monde réel.

L'efficacité produit des résultats au plus haut niveau alors que l'efficacité répond aux objectifs de l'entreprise en utilisant les intrants de manière productive pour répondre aux besoins des clients. Puis transfert dans les condotions médicales. Ce serait pareil!